什么是CRISPR基因编辑技术？

CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats）是生命进化历史上，细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器，简单说就是病毒能把自己的基因整合到细菌，利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务，细菌为了将病毒的外来入侵基因清除，进化出CRISPR系统，利用这个系统，细菌可以不动声色地把病毒基因从自己的染色体上切除，这是细菌特有的免疫系统。微生物学家10年前就掌握了细菌拥有多种切除外来病毒基因的免疫功能，其中比较典型的模式是依靠一个复合物，该复合物能在一段RNA指导下，定向寻找目标DNA序列，然后将该序列进行切除。许多细菌免疫复合物都相对复杂，其中科学家掌握了对一种蛋白Cas9的操作技术，并先后对多种目标细胞DNA进行切除。这种技术被称为CRISPR/Cas9基因编辑系统，迅速成为生命科学最热门的技术。

11月26日，人民网刊发了一篇《世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国诞生》的报道。

报道称，来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿，也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。

而当事人贺建奎所在的南方科技大学回应贺建奎副教授已于2018年2月1日停薪留职，离职期为2018年2月—2021年1月，对其进行的人体胚胎进行了基因编辑研究，我校深表震惊。并表示科学研究遵照国家法律法规，尊重和遵守国际学术伦理、学术规范。我校将立即聘请权威专家成立独立委员会，进行深入调查，待调查之后公布相关信息。

什么是道德的？这是一个悬于所有科学家胸口一个无法解开的问题。

如果在一个婴儿还不能决定自身命运的时候替他做出决定，但又无法替他分担可能面临的风险，这是否是道德的？

如果明知道一种方法可能会改变一个家族遗传疾病婴儿的命运却视而不见，束手旁观，这又一定算得上是道德的幺？

但如果开放人类胚胎基因编辑，那么是否是一种将起跑线提升到受精卵阶段的威胁呢？如果父母拥有更多的财富、权利，那将意味着他们的孩子有更多的机会“编辑”选择更美好的特质。

太锋利的刀作为工具，同样会伤人。对于新生事物，兴奋和恐惧是人类难以避免的两种复杂情绪，兴奋于新事物的迷人魅力，但又不知这种魅力是否也闪耀着死亡的光芒。

就像当初的试管婴儿，极端的人群甚至将其视为一种亵渎生命的技术，而今，世界首个试管婴儿已经 40 岁了，而她也早已有了属于自己的健康的孩子。

此时此刻，与试管婴儿一样也不一样，我们无法预知这两个婴儿将会面临如何的命运，但毫无疑问，贺建奎和他的团队已经注定要被写入了人类历史中了。

【声明】第二届国际人类基因组编辑峰会组委会：基因编辑婴儿的临床试验是否符合标准还有待商榷

http://www8.nationalacademies.org/onpinews/newsitem.aspx?RecordID=11262018

Embryo

n. [胚] 胚胎；胚芽；初期

adj. 胚胎的；初期的

/'embrɪəʊ/

embryonic 胚胎的

Genome 基因组

heritable 可遗传的

compelling 引人注目的

Nov. 26, 2018

Statement from the Organizing Committee on Reported Human Embryo Genome Editing

HONG KONG -- On the eve of the Second International Summit on Human Genome Editing, we were informed of the birth of twins in China whose embryonic genomes had been edited. The researcher who led the work, He Jiankui, is scheduled to speak at the summit on Wednesday.

The criteria under which heritable genome-editing clinical trials could be deemed permissible have been the subject of much debate and discussion by many research groups. Numerous studies have provided guidance for the conduct of heritable genome-editing clinical trials. One such study, a 2017 report by the U.S. National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine, concluded that clinical trials might be permitted after peer-reviewed preclinical research further clarifies the potential risks and benefits, only for compelling medical reasons in the absence of reasonable alternatives, and with maximum transparency and strict oversight. The report noted that such research should be approached with caution and with broad public input. It specified a regulatory framework that included ten recommended criteria and structures. A second major report, released in 2018, which was the result of an independent inquiry by the Nuffield Council on Bioethics in the U.K., also specifies “circumstances in which heritable genome editing interventions should be permitted.” Whether the clinical protocols that resulted in the births in China conformed with the guidance in these studies remains to be determined.

We hope that the dialogue at our summit further advances the world’s understanding of the issues surrounding human genome editing. Our goal is to help ensure that human genome editing research be pursued responsibly, for the benefit of all society.

Contact:

Molly Galvin
Office of News and Public Information
U.S. National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine
[email protected]
Mobile: +1-202-731-2841

人类胚胎基因组编辑委员会

大会组委会声明

在第二届人类基因组编辑国际峰会（香港）即将召开之际，大会组委会获悉，中国诞生了一对被胚胎基因组编辑的双胞胎，而领导这项研究的贺建奎研究员也即将在本次峰会（周三）上发言。

可遗传的基因组编辑临床试验，一直是许多研究小组争论和探讨的热点话题，目前已经有大量的研究证据，为进行可遗传的基因组编辑临床试验提供了有力的理论证据和研究基础。美国国家科学院、工程与医学科学院2017年发表的报告中写道，在临床前研究充分阐明潜在的风险和益处，并且通过同行评审的情况下，这类的临床研究可能会被批准。但这仅仅是在没有更有效的治疗手段情况下，人们选择更先进医学手段的方式，但不得不提到的是，这些研究提供的手段只是一类可以选择的替代方式，而在临床研究进行的整个过程中，必须要做到高度的透明化，并且需要经历严格的监督和审查。此外，报告还提到，在进行这类研究时，我们应该保持谨慎的态度，同时需要广泛征求社会公众的意见和建议，并且在相关部门制定了有效的监管手段（包括研究的标准和结构体系）的情况下，这项研究才是真正有意义和科学的。

让我们将目光放到欧洲。2018年英国纳菲尔德生物伦理学委员会发布了一份独立调查报告，这份报告明确指出“我们应该建立一个高效的遗传性基因组编辑的干预环境”，这样才能保证人类遗传基因编辑的安全性。而在中国，导致了这两个孩子出生的临床试验是否符合相关标准，还有待商榷。

大会组委会希望通过这次高峰论坛的对话，可以进一步增进全世界对人类基因组编辑相关研究问题和伦理问题的认识和理解，而我们的目标是确保人类基因组编辑安全、合理、有效且负责地进行，并且造福全社会。

联系方式：

莫莉·高尔文（Molly Galvin）

公共信息和新闻办公室

美国国科学院院，工程与医学院

电子邮箱：[email protected]

联系电话: +1-202-731-2841

转载：http://www.mittrchina.com/news/3178

https://baijiahao.baidu.com/s?id=1618175790469821288&wfr=spider&for=pc

https://zh.wikipedia.org/wiki/%E8%B4%BA%E5%BB%BA%E5%A5%8E

http://www8.nationalacademies.org/onpinews/newsitem.aspx?RecordID=11262018