近年、CRISPR-Cas9に代表される遺伝子編集技術は生命医学に革命的な変化をもたらし、人々は遺伝子編集や遺伝子治療などの新技術に大きな期待を寄せており、臨床治療や慢性疾患の克服に成功することを楽しみにしています。
2018年1月、米国は、より多くの人間の病気を治療するための安全で効果的な遺伝子編集ツールを開発するための体細胞遺伝子編集研究を支援するために、今後6年間で1億9000万米ドルを投資すると発表しました。米国は遺伝子編集技術の開発に費用を惜しまず、この技術については明らかに非常に楽観的です。
過去2年間、精密医療の分野における中国の政策発表も非常に集中的であり、遺伝子編集などの技術に対して多くの支援がなされてきました。例えば、精密医療は国家戦略にアップグレードされ、2030年には600億元を投資する予定です。2017年4月には、「新世代の遺伝子操作技術」の開発を指摘する「第13次5カ年」バイオテクノロジーイノベーション特別計画が発行されました。
具体的には、精密または定量的な新遺伝子操作技術、真核細胞遺伝子（グループ）編集技術、工業生産や環境保護に重要な応用価値のある新微生物遺伝子組換え技術を開発し、さまざまな遺伝子（グループ）を促進する必要があります）編集方法の統合は、遺伝子操作の効率とスループットに注意を払い、操作の容易さを改善し、オフターゲットを減らし、適用範囲を拡大します。
中国ビジネス産業研究所の最新のレポートによると、世界の精密医療市場は2016年から2020年まで年率15％で成長します。世界の精密医療市場は2020年に1,000億ドルを超え、1,050億米ドルに達すると予想されています。「遺伝子はさみ」は、1,000億レベルの市場を活用するための鍵となります。
次世代CRISPRテクノロジー
現在、精密医療の一分野として、遺伝子編集には不完全な産業チェーンがあり、技術的な進歩と更新の反復が多くなっています。ZFN（ジンクフィンガーヌクレアーゼ）、TALEN（転写活性化因子エフェクターヌクレアーゼ）、CRISPR-Cas9システムなどの新しいゲノム編集技術の出現により、遺伝子治療の分野に新しい道が開かれました。簡単な操作、正確なターゲティング、低コストで標的部位を編集できるため、従来の相同組換えへの依存、低効率、時間のかかる複雑な欠点を回避し、新世代の遺伝子治療の最愛の人になりつつあります。
上の写真は、CRISPRが機能する3つのモードを示しています
上の図は、遺伝子編集療法の一般的な流れを示しています
研究結果はまた、臨床治療における遺伝子編集の明るい見通しを確認し続けています。たとえば、デュシェンヌ筋ジストロフィー（DMD）のTALEN標的療法、パーキンソン（PD）のZFN療法、TALENまたはZENはすべて、表皮水疱症およびα1の治療が期待されています。 -アンチトリプシン欠損症、鎌状細胞貧血を治療するためのTALENまたはCRISPR-Cas9、遺伝子チロシン血症、白内障などを治療するためのCRISPR-Cas9。
前の2世代の遺伝子編集技術であるZFNとTALENと比較して、CRISPR技術は、特定のDNAのより正確な配置と低コストを備えており、遺伝子治療が一般の人々に届くのに役立ちます。ZFN遺伝子編集が行われるたびに理解されます。ジンクフィンガーの購入はたったの5,000ドルですが、第3世代のCRISPR / Cas9テクノロジーはガイドRNAを注文するだけでよく、約30ドルかかります。これは明らかにより費用効果が高いです。
コンサルティング会社BCGが実施した調査によると、遺伝子編集に基づいて開発された特許技術は、2010年から2014年にかけて41％の成長率で、過去5年間で急成長を遂げました。その中で、CRISPRテクノロジーは最も速く開発され、TALENとZFNはわずかに遅れており、特許の主題には科学研究機関や企業が含まれており、テクノロジーが純粋な学術研究から商用アプリケーションに変換され、急速に普及していることを示しています。
2017年には、CRISPR-Cas9に加えて、遺伝子編集システムがより完全になり、編集効率が向上し、オフターゲット効果が減少するだけでなく、より安全になるいくつかの新しい改善されたテクノロジーが登場しました。CRISPR-Cpf1遺伝子編集システムは新世代の遺伝子ツールです。Cpf1はCas12aとも呼ばれ、Cas9システムよりもシンプルで、プロテアーゼが小さいため細胞への送達が容易であり、最終的な切断部位はより正確な。多くの利点に基づいて、研究者は確かにCRISPR-Cpf1に関するより多くの研究を実行します。DNAの編集に加えて、RNA編集を標的とすることができるCRISPR-Cas13ツールも発見されました。これは哺乳類細胞で役割を果たすことができます。遺伝子編集をより正確かつ安全にすることを目的として、Cas9にも多くの改良が加えられています。
グローバルな開発が本格化している
シェルクラブは外国の遺伝子編集関連企業を整理しました（下の表を参照）。表から、17社のうち6社がリストされており、そのほとんどが米国に本社を置いていることがわかります。米国はまだ遺伝子編集技術の分野で最前線にいること。さまざまな企業で使用されている技術も、ほぼ3世代の編集技術をカバーしていますが、CRISPRが依然として主流であり、さらに、アデノウイルスまたはアデノ随伴ウイルス技術もより一般的です。次に、CRISPR技術と組み合わせたCAR-Tの出現はその併用療法は一つになるでしょう。一種の新しいトレンド。最後に、河北省科学技術大学のハン・チュンユー准教授は、CRISPRとは異なる新しいヌクレアーゼアルゴノートを発見したと主張しました。これは世界的な注目を集め、デンマークのノボザイムズに協力を求めましたが、この発見は今のところ認識されていません。そしてそれは学術的な詐欺の疑いさえあります。
中国は米国の強力なライバルになります。
米国の遺伝子編集のレベルは世界でも最高レベルですが、この分野の中国の技術も世界をリードしており、米国のメディアは「中国の遺伝子編集技術の開発は手の届かないところにあります。アメリカ。" 2018年1月23日のメディア報道によると、Hangzhou CancerHospitalのディレクター兼腫瘍学者であるWuShixiuは、昨年3月以来、CRISPR-Cas9テクノロジーを使用して食道癌の患者を治療しようと試みました。
中国は世界で初めてヒトの治験でCRISPRを使用した国であり、これまでに少なくとも86人の中国人患者が遺伝子編集療法を受けています。米国が最先端を失った主な理由は、米国の監督が厳しく、遺伝子編集治療を実施する前に、患者の安全を可能な限り確保するために、さまざまなリスク評価と安全検査が必要なためです。中国がアメリカの遺伝子編集技術の強力な反対者になることは間違いありません。
不完全な統計によると、中国には21の企業が遺伝子編集に携わっており、そのほとんどが技術サポートとサービスのアウトソーシングに重点を置いています。クライアントは医療機関、企業、科学研究機関、大学などから来ています。遺伝子が中国では編集技術自体が比較的成熟しています。
遺伝子編集の今後の発展傾向を分析するまず、遺伝子編集技術とCAR-Tの組み合わせが免疫療法の飛躍的進歩となることが期待されています。2015年には、CAR-Tテクノロジーと組み合わせた遺伝子編集が白血病の子供の命を救うことに成功したことが報告されました。その中で、Cellectisによって産生されたTALEN編集T細胞が使用されています。また、CAR-Tの初期の開業医として、NovartisはCRISPR遺伝子編集会社に頻繁に投資し、協力して、腫瘍治療の分野でのブレークスルーを目指しています。例えば、同種異系T細胞の表面抗原による拒絶反応を解決し、形質転換細胞を障害なく戻すことが目標のひとつであり、希望に応えればCAR-Tの商品化の問題を解決します。
第二に、遺伝子編集技術の圧倒的な高さを占めるために、中国は比較的緩い政策監督を持っており、技術開発のための十分なスペースを提供しています。2016年7月、四川省の西中国病院の倫理委員会は、Lu Youチームの臨床試験研究を承認し、世界初のCRISPR臨床試験となりました。当時、陸游氏は、この研究は治療の安全性を評価するためだけのものであり、それが臨床診療に有効であるか広く適用できるかを判断することは困難であると述べました。中国の医療機関は、政策の支援を受けて、安全性と有効性を証明するためにさらに多くの臨床試験を実施する機会があり、遺伝子編集された癌治療プログラムの立ち上げを主導することが期待されていることがわかります。
実際、遺伝子編集技術はまだ探求され、修正され、アップグレードされています。今日の遺伝子編集技術が完全に成熟しているとは言い難いです。CRISPRシステムはバクテリアで最初に発見されました。2018年1月30日、「サイエンス」誌は、科学者が10以上のバクテリア免疫メカニズムを発見したと述べました。これらはすべて潜在的な分子ツールです。研究メカニズムがより徹底的になると、CRISPRに取って代わり、より信頼性が高く使いやすいツールになる可能性があります。したがって、将来的には、遺伝子編集技術は革新を続け、人類により多くの驚きをもたらします。
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